國(guó)家眼部疾病臨床研究中心上海市第一人民醫(yī)院眼科于2025年5月16日完成了全球首例視網(wǎng)膜色素變性(Retinitis Pigmentosa, RP)受試者玻璃體腔注射IGT001創(chuàng)新細(xì)胞療法給藥,目前受試者已完成術(shù)后7天隨訪,全身及眼部狀況均良好,標(biāo)志著這一創(chuàng)新細(xì)胞療法在視網(wǎng)膜退行性疾病領(lǐng)域的臨床研究邁出關(guān)鍵第一步。醫(yī)渡科技為該研究提供數(shù)字化全流程CRO服務(wù),全程協(xié)助研究者參與項(xiàng)目推進(jìn)。

本臨床研究由眼科中心主任孫曉東擔(dān)任Leading PI,是一項(xiàng)由研究者發(fā)起的前瞻性、開放標(biāo)簽、非隨機(jī)、劑量遞增的首次人體(first in human, FIH)臨床試驗(yàn),旨在評(píng)估不同劑量組 IGT001在RP患者玻璃體腔注射中的安全性和耐受性,并通過監(jiān)測(cè)單次注射IGT001后受試者眼部功能較基線的變化,評(píng)估該藥物在RP患者中的潛在療效。研究團(tuán)隊(duì)在前期方案設(shè)計(jì)、患者招募及臨床試驗(yàn)實(shí)施的全流程中高效協(xié)同運(yùn)作,通過標(biāo)準(zhǔn)化操作與精細(xì)化管理,確保各環(huán)節(jié)嚴(yán)格遵循科學(xué)規(guī)范、有序銜接推進(jìn)。

InGel Therapeutics是一家專注于眼科領(lǐng)域創(chuàng)新治療方法的生物科技公司,起源于哈佛醫(yī)學(xué)院的研究項(xiàng)目,旨在利用細(xì)胞和生物材料技術(shù)開發(fā)針對(duì)視網(wǎng)膜退行性疾病的細(xì)胞療法,為患者提供新的治療手段。IGT001是InGel Therapeutics開發(fā)的首款候選產(chǎn)品,其核心成分為人源光感細(xì)胞視桿前置細(xì)胞(hRP),通過玻璃體腔注射直接遞送,為RP患者為減緩視力退化過程,在部分患者中,強(qiáng)化視力功能,該療法屬于廣譜療法,不局限于單一的基因突變。

IGT001創(chuàng)新細(xì)胞療法具備兩大創(chuàng)新亮點(diǎn):一是獨(dú)特的細(xì)胞-材料協(xié)同遞送系統(tǒng),能為現(xiàn)存視錐細(xì)胞提供“營(yíng)養(yǎng)成分”,幫助其重鑄功能且延緩其退化進(jìn)程;二是采用微創(chuàng)給藥方式,安全性優(yōu)勢(shì)顯著。

臨床前研究顯示,IGT001在rd10視網(wǎng)膜變性小鼠模型中可顯著改善視動(dòng)反射(OMR)和視網(wǎng)膜電圖(ERG),并通過組織學(xué)證實(shí)視錐細(xì)胞存活率提升。其獨(dú)特的生物材料,可以根據(jù)視網(wǎng)膜內(nèi)不同的細(xì)胞類型,進(jìn)行定制。比如,在治療青光眼的視神經(jīng)節(jié)細(xì)胞(Retinal Ganglion Cell), 生物材料能有效地保護(hù)其體內(nèi)活性。研究成果已發(fā)表于Nature等權(quán)威期刊,驗(yàn)證了其修復(fù)視網(wǎng)膜功能的潛力。

本次全球首例給藥的成功,是IGT001全球開發(fā)的重要里程碑,標(biāo)志著IGT001從實(shí)驗(yàn)室走向臨床轉(zhuǎn)化的關(guān)鍵突破,也是醫(yī)渡科技擴(kuò)展服務(wù)范圍至創(chuàng)新細(xì)胞療法臨床研究領(lǐng)域的重要成果,彰顯了公司在前沿醫(yī)學(xué)研究服務(wù)中的強(qiáng)大實(shí)力與創(chuàng)新能力,為未來深度參與更多創(chuàng)新療法臨床研究奠定堅(jiān)實(shí)基礎(chǔ)。

孫曉東教授表示:“IGT001 的單劑量遞增設(shè)計(jì)兼顧安全性與療效探索,其廣譜性優(yōu)勢(shì)有望為不同基因型的RP患者提供新選擇?！?/p>

醫(yī)渡科技在新藥研發(fā)領(lǐng)域擁有豐富經(jīng)驗(yàn),正穩(wěn)步推動(dòng)多款創(chuàng)藥物研發(fā)進(jìn)程。作為國(guó)內(nèi)數(shù)字化臨床試驗(yàn)的先行者,醫(yī)渡科技打造全生命周期一站式臨床研究服務(wù)體系,涵蓋醫(yī)學(xué)、運(yùn)營(yíng)、數(shù)據(jù)分析、SMO、患者招募等,確保項(xiàng)目從啟動(dòng)到結(jié)束各階段高效運(yùn)轉(zhuǎn)、流程無縫對(duì)接,加速新藥研發(fā)進(jìn)程,并已經(jīng)在多個(gè)臨床試驗(yàn)中得到充分驗(yàn)證。

醫(yī)渡科技聯(lián)合創(chuàng)始人、CEO徐濟(jì)銘表示:“多年來,醫(yī)渡科技以眼科作為疾病聚焦的發(fā)力點(diǎn)之一,積極拓展眼科醫(yī)學(xué)智能技術(shù)的創(chuàng)新能力,與國(guó)際知名的眼科專家、醫(yī)院、學(xué)術(shù)機(jī)構(gòu)和企業(yè)建立戰(zhàn)略合作。此次與上海市第一人民醫(yī)院的合作,是醫(yī)渡科技在眼科創(chuàng)新療法臨床研究領(lǐng)域的重要實(shí)踐。我們期待通過這項(xiàng)研究,為視網(wǎng)膜退行性疾病的細(xì)胞治療提供關(guān)鍵數(shù)據(jù),惠及更多患者。”

未來,醫(yī)渡科技將持續(xù)深耕數(shù)字化臨床試驗(yàn)領(lǐng)域,以更專業(yè)、更高效的服務(wù),助力更多創(chuàng)新療法落地,加速推動(dòng)醫(yī)療科技進(jìn)步。